Sarepta Therapeutics有望占据DMD患者的1/3市场
2012年1月11日 讯 /生物谷BIOON/-- Sarepta Therapeutics去年发布了eteplirsen治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的IIb临床试验数据，难以置信的是，这家纳斯达克公司股票暴涨了1400%。 关于eteplirsen，Sarepta今年正在计划开展验证性研究，2014年第一季度有望对它的投入。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
Nucleic acid Therapeutics：ddPCR在lncRNA研究中的作用
近年来，在小RNA的研究方面，长非编码RNA（long noncoding RNA, lncRNA）研究成为热点。 lncRNA是一类转录本长度超过200个核苷酸的RNA分子的总称。lncRNA的表达水平相对于编码蛋白的基因一般比较低。多数lncRNA虽然不直接参与基因编码和蛋白质合成，但在基因转录后调控、剪切和修饰具有十分重要的功能，也在很多生命活动中均起着举足轻重的作用。
Lonza和BioWa与FivePrime Therapeutics签署协议
Lonza 和 BioWa 与 FivePrime Therapeutics 签署授权协议，允许 FivePrime 使用其 POTELLIGENT® CHOK1SV 细胞系开发治疗抗体 新泽西州普林斯顿、瑞士巴塞尔和加州南旧金山2012年6月13日电 -- Five Prime Therapeutics, Inc.（简称“FivePrime”）已经与 BioWa, Inc. 和 Lo
诺华联手Rani Therapeutics进军蛋白药物口服输送系统市场
最近，制药巨头诺华公司宣布将携手Rani Therapeutics进军蛋白多肽药物领域。而这也势必将给这一领域再添一把火。
Guided Therapeutics新产品再次遭FDA拒绝
2013年9月16日讯 /生物谷BIOON/ --Guided Therapeutics研发生产的LuViva Advanced Cervical Scan又一次未能获得FDA审核，这是公司18个月以来第二次被否决。公司对这一结果表示相当失望。LuViva Advanced Cervical Scan主要是用于检测可能导致癌变的相关宫颈病变。该技术已经在欧洲、新加坡、加拿大等地获得批准。
价值数十亿美元的生物科技公司——Moderna Therapeutics公司
Moderna Therapeutics公司可谓野心勃勃，但是它也有相配套的巨额资金支持。这家羽翼未丰的新创公司是如何成为有史以来最有价值的私有药物公司之一的呢？
法国药政机关批准United Therapeutics公司推出Remodulin静脉注射液
法国药政机关批准了United Therapeutics公司推出Remodulin静脉注射液（曲前列尼尔），该药用于治疗肺动脉高压（PAH）。 Remodulin同样获批其皮下注射用于治疗原发性和遗传性的PAH，以消除因锻炼引起的症状。